InnoCare Pharma a annoncé l’approbation d’un nouveau médicament de recherche (IND) pour mener l’essai clinique de l’inhibiteur du lymphome à cellules B-2 (BCL2) ICP-248 en combinaison avec l’azacitidine pour la leucémie myéloïde aiguë (AML) en Chine. La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une maladie hématologique maligne provenant des cellules souches/progénitrices hématopoïétiques, qui représente environ 80 % des leucémies aiguës chez l’adulte. Le risque de développer une LAM augmente avec l’âge et est plus fréquent chez les personnes d’âge moyen et les personnes âgées.

La LAM n’est pas rare non plus chez les personnes de moins de 18 ans, représentant environ 15 à 20 % des leucémies pédiatriques et 80 % des leucémies chez les nouveau-nés et les nourrissons. BCL2 est une protéine régulatrice importante de la voie de l’apoptose, et son expression anormale est liée au développement de diverses hémopathies malignes. L’ICP-248 est un nouvel inhibiteur sélectif de la BCL2, biodisponible par voie orale.

Il a un effet antitumoral en inhibant sélectivement BCL2 et en rétablissant le mécanisme de mort cellulaire programmée.